舛添厚生労働相は2日放送の日本テレビの番組で、遺伝性の小児難病「ムコ多糖症」の新薬について、「10月初めには承認する」との見通しを示した。薬事・食品衛生審議会の答申前に、厚労相がテレビで新薬承認に言及するのは異例。

代謝物質の「ムコ多糖」が体内にたまり、臓器障害や筋力の低下などが進行する病気で、国内患者数は数百人とみられる。病気は7型まであり、1型の治療薬は昨年10月に承認。現在は2型と6型の治療薬の審査が行われており、舛添氏は100〜150人程度の患者がいる2型の治療薬の承認見通しを示した。

厚労省はムコ多糖症治療薬を「希少疾病用医薬品」に指定し、米国での治験データなども活用しながら優先的に審査してきた。
(ムコ多糖症の新薬、10月に承認へ 舛添厚労相が見通し)


希少疾病用医薬品とは、Orphan Drugと英訳されます。すなわち、「みなし子の薬」という意味です。難病などの治療で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため採算の取れない医薬品を指します。

日本では薬事法第77条2で指定された、希少疾病に用いられる医薬品を指します。指定を受けるための基準は、以下の通りです。
・日本において対象患者数5万人以下の疾患に用いる医薬品
・医療上、特にその必要性が高い医薬品(代替医薬品や治療方法がない、既存の医薬品と比べ、著しく有効性・安全性が高い)
・開発の可能性が高い医薬品(使用する理論的根拠および開発計画の妥当性がある)

支援措置としては、助成金の支給(開発費の2分の1まで)や医薬品医療機器総合機構による指導・助言、税制上の優遇(開発の経費負担軽減に、法人税額の14%を限度として、助成金を除く試験研究費の15%の税額を控除)などを行い、開発援助・販売の面での支援がなされています。

舛添厚生労働相の起用により、風向きはかなり変わってきている、ということなんでしょうか。実効性は未だ分かりませんが、今後も医療問題に関して、改革を期待させてくれる出来事でした。

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