CNS-Lの治療には、大きく分けて1)全身的薬物療法 2)髄腔内薬物療法 3)局所への放射線療法 がある。しかし、本症の発生が脳血管関門の存在により、抗白血病薬が髄液中に移行しにくいことも関連していることからも明らかなごとく、主体をなすのは髄腔内薬物投与療法である。
　最も一般的な治療は、MTX 10mg/m2の髄注である。本剤投与の効果は、早ければ1週間以内に現れ、症状の消退とともに髄液圧の低下、急性白血病細胞の減少〜消失を来たし、週1〜2回の注入を続ければ、多くは2〜4週間で正常化する。
　また、血液学的再発を伴っている例では、Ara-C大量療法を全身的に行うことによりCNS-Lの治療も兼ねることができる。

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